La promulgation des lois raciales en Italie empêche la jeune femme d'origine juive de poursuivre sa spécialisation en neurologie et psychiatrie. Pendant la guerre, elle installe un laboratoire de fortune dans sa cuisine puis dans sa maison de campagne piémontaise où elle mène des expérimentations sur les embryons de poulets. Ses découvertes sur les poulets, pourtant réalisées dans des conditions précaires, lui valent en 1947 une invitation à la Washington University de Saint Louis dans le Missouri. Elle y restera trente ans, poursuivant sa carrière en tant que chercheuse et enseignante, tout en dirigeant l'Institut de biologie cellulaire du Centre national de la recherche à Rome. En 1986, elle obtient la reconnaissance internationale grâce au Prix Nobel de Médecine reçu en collaboration avec Stanley Cohen pour la découverte révolutionnaire des "facteurs de croissance de cellules nerveuses" (nerve growth factor, NGF).
Cette découverte, "d'une importance fondamentale" selon les motivations du jury, a permis de mieux comprendre le développement du système nerveux et de faire d'énormes progrès dans l'étude des maladies cérébrales comme la maladie d'Alzheimer, des complications neurologiques liées au diabète et certains phénomènes cancéreux. En août 2001, le président de la République italienne Carlo Azeglio Ciampi l'avait nommée sénatrice à vie pour "ses grands mérites dans le champ scientifique et social".
Elle présidait en outre une fondation à son nom, créée en 1992 et destinée à financer les études de femmes africaines, en Ethiopie, au Congo et en Somalie notamment, et de jeunes dans le besoin.
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